SMA 질병의 현재 치료에 관한 워크숍

SMA 과학위원회 위원, 교육부 관리 및 SMA 협회는 화상 회의 방식을 통해 보건부가 주최 한 척추 근육 위축 (SMA)의 현재 치료에 관한 워크숍에 참석했습니다.

SMA 과학위원회 회원들은 회의에서 사용 된 SMA 약물에 대한 데이터를 공유했습니다. 또한, 그들은 최근에 등장한 가능한 유전자 치료법에 대한 최신 과학적 연구에 대해 발표했습니다.

과학위원회의 프레젠테이션에서 최근까지도 2016 년 처음으로 SMA 치료없이 약물이 빠져 나간 터키는 같은 해 세계에서 모든 SMA 1 형 환자가 무료로 이용할 수있는 최초의 국가 중 하나라고 표현했다. 그 후 얼마 지나지 않아 전 세계 대부분의 주에서 환급 범위에 포함되지 않은 경미한 형태의 질병 인 2 형 및 3 형 환자가 우리나라에서 약물을 무료로 사용할 수 있다는 점도 강조되었습니다.

이 환자들이 치료를받지 못하고 2 세까지 유전자 치료를받지 않으면 사망 할 것이라는 주장이 진실을 반영하지 않는다는 점을 지적하면서 과학위원회는 다음 정보를 공유했습니다.

“적용 평가가 완료된 우리 SMA 환자들은 여전히 ​​효능과 부작용으로 알려져 있고 우리나라에서 성공적으로 적용되는 치료의 혜택을 받고 있습니다.

최근 개발되어 의제 인 유전자 치료에 대한 데이터는 첫 번째 과정에서와 같이 우리 과학위원회에서 즉시 꼼꼼하게 검토했습니다. 지난 2 개월 동안 만 우리 과학위원회는 5 번 수집하여 약물에 대한 데이터를 조사했습니다.

유전자 요법의 효능에 대한 과학적 플랫폼에 발표 된 증거는 아직 충분하지 않으며 현재 투여되는 요법보다 우수하다는 증거도 없습니다. 일부 연구에서는 심각한 부작용, 특히 간부전 및 낮은 혈소판 수치 (출혈 경향)가보고되었습니다.

또한 유전자 요법의 적용 절차의 일환으로 면역 체계를 최소 한 달 동안 억제해야하며, 특히 체중이 더 높은 일부 환자에서는이 과정이 최대 1 년까지 걸릴 수 있습니다. 이미 취약한 SMA 1 형 환자의 경우 감염과 면역 체계의 억제가 더 큰 위험을 초래하며 질병에 관계없이 모든 질병의 진행은 치명적일 수 있습니다. "

이 모든 과학적 데이터를 고려하는 과학 이사회 구성원; 현재로서는 유전자 요법의 적용이 적합하지 않으며, 기존 데이터가 이익-위해 비율이 불충분하고, 이미 알려진 효능을 가진 치료법이 적용되고 있으며, 코로나 19 발병시 면역 억제가 사망 위험을 증가시킬 수 있다는 이유로 개발이 진행될 것이라고 말했다.

SMA 과학위원회는 새로운 치료 대안 개발을 추적하기 위해 매달 소집됩니다. NGO와 가족은 정기적으로 정보를받습니다.