SMA 과학위원회 위원, 교육부 관리 및 SMA 협회는 화상 회의 방식을 통해 보건부가 주최 한 척추 근육 위축 (SMA)의 현재 치료에 관한 워크숍에 참석했습니다.
SMA 과학위원회 회원들은 회의에서 사용 된 SMA 약물에 대한 데이터를 공유했습니다. 또한, 그들은 최근에 등장한 가능한 유전자 치료법에 대한 최신 과학적 연구에 대해 발표했습니다.
과학위원회의 프레젠테이션에서 최근까지도 2016 년 처음으로 SMA 치료없이 약물이 빠져 나간 터키는 같은 해 세계에서 모든 SMA 1 형 환자가 무료로 이용할 수있는 최초의 국가 중 하나라고 표현했다. 그 후 얼마 지나지 않아 전 세계 대부분의 주에서 환급 범위에 포함되지 않은 경미한 형태의 질병 인 2 형 및 3 형 환자가 우리나라에서 약물을 무료로 사용할 수 있다는 점도 강조되었습니다.
이 환자들이 치료를받지 못하고 2 세까지 유전자 치료를받지 않으면 사망 할 것이라는 주장이 진실을 반영하지 않는다는 점을 지적하면서 과학위원회는 다음 정보를 공유했습니다.
“적용 평가가 완료된 우리 SMA 환자들은 여전히 효능과 부작용으로 알려져 있고 우리나라에서 성공적으로 적용되는 치료의 혜택을 받고 있습니다.
최근 개발되어 의제 인 유전자 치료에 대한 데이터는 첫 번째 과정에서와 같이 우리 과학위원회에서 즉시 꼼꼼하게 검토했습니다. 지난 2 개월 동안 만 우리 과학위원회는 5 번 수집하여 약물에 대한 데이터를 조사했습니다.
유전자 요법의 효능에 대한 과학적 플랫폼에 발표 된 증거는 아직 충분하지 않으며 현재 투여되는 요법보다 우수하다는 증거도 없습니다. 일부 연구에서는 심각한 부작용, 특히 간부전 및 낮은 혈소판 수치 (출혈 경향)가보고되었습니다.
또한 유전자 요법의 적용 절차의 일환으로 면역 체계를 최소 한 달 동안 억제해야하며, 특히 체중이 더 높은 일부 환자에서는이 과정이 최대 1 년까지 걸릴 수 있습니다. 이미 취약한 SMA 1 형 환자의 경우 감염과 면역 체계의 억제가 더 큰 위험을 초래하며 질병에 관계없이 모든 질병의 진행은 치명적일 수 있습니다. "
이 모든 과학적 데이터를 고려하는 과학 이사회 구성원; 현재로서는 유전자 요법의 적용이 적합하지 않으며, 기존 데이터가 이익-위해 비율이 불충분하고, 이미 알려진 효능을 가진 치료법이 적용되고 있으며, 코로나 19 발병시 면역 억제가 사망 위험을 증가시킬 수 있다는 이유로 개발이 진행될 것이라고 말했다.
SMA 과학위원회는 새로운 치료 대안 개발을 추적하기 위해 매달 소집됩니다. NGO와 가족은 정기적으로 정보를받습니다.
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